舞蹈，總令人聯(lián)想到曼妙、優(yōu)雅的身形。但有這樣一種冠以舞蹈之名的疾病——亨廷頓舞蹈癥（Huntington's Disease, HD），卻令患者無法自控地陷入“舞蹈”中。據(jù)估計(jì)，這一不可逆的罕見疾病在國內(nèi)就困擾著約3萬人，亨廷頓舞蹈癥所引發(fā)的社會(huì)現(xiàn)實(shí)問題也愈發(fā)受到重視。
近日，根據(jù)美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）郵件確認(rèn)，艾碼生物科技（南京）有限公司（以下簡稱艾碼生物）核酸藥物“ER2001注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲得批準(zhǔn)。
據(jù)了解，該藥物是艾碼生物第三代體內(nèi)自組裝siRNA核酸遞送技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的首款候選產(chǎn)品，正被開發(fā)用于治療當(dāng)前無法治愈的亨廷頓舞蹈癥。此前，該藥物還獲得了FDA孤兒藥的資格認(rèn)定。
“從臨床前實(shí)驗(yàn)結(jié)果來看，在公司獨(dú)有的第三代體內(nèi)自組裝siRNA遞送技術(shù)平臺(tái)的加持下，艾碼生物有望突破亨廷頓舞蹈癥等中樞神經(jīng)疾病治療的難題。”艾碼生物CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人孟夏博士表示。
作為罕見的常染色體顯性遺傳性疾病，亨廷頓舞蹈癥患者往往表現(xiàn)出神經(jīng)功能障礙，運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精神異?！，F(xiàn)有臨床信息顯示，亨廷頓舞蹈癥患者發(fā)病高峰期為30~50歲，發(fā)病后患者平均壽命約為15~20年，致殘率和致死率極高，病人會(huì)在不受控的“舞蹈”中逐漸失去生活自理能力。而現(xiàn)有的藥物及手術(shù)治療均僅能緩解部分癥狀，無法實(shí)現(xiàn)針對(duì)發(fā)病原因的根治。
研究結(jié)果表明，亨廷頓舞蹈癥因突變的亨廷頓蛋白（mHTT）在細(xì)胞內(nèi)異常聚集形成大分子團(tuán)，而引發(fā)的神經(jīng)細(xì)胞死亡。目前，降低mHTT蛋白被認(rèn)為是治療該病癥的根本和最佳策略。艾碼生物自研的ER2001正是沿著這一治療思路所形成的First-In-Class I類創(chuàng)新藥。
作為全球首個(gè)采用第三代體內(nèi)自組裝siRNA遞送技術(shù)平臺(tái)的產(chǎn)品，臨床前實(shí)驗(yàn)結(jié)果已經(jīng)確定，ER2001注射液靜脈給藥后，可透過血腦屏障進(jìn)入發(fā)病部位，起到治療作用，安全性評(píng)價(jià)研究顯示人擬用劑量遠(yuǎn)低于動(dòng)物最大可行劑量。此外，前期艾碼生物還完成了大量脫靶風(fēng)險(xiǎn)等分析和評(píng)估，排除了ER2001靜脈給藥后的潛在安全性風(fēng)險(xiǎn)，成功實(shí)現(xiàn)IND默示許可。
獨(dú)創(chuàng)核酸藥物遞送平臺(tái)引來資本青睞支撐ER2001取得預(yù)期療效和安全性的關(guān)鍵，則是艾碼生物獨(dú)創(chuàng)的第三代核酸遞送技術(shù)平臺(tái)。據(jù)介紹，這也是全球首款通過靜脈給藥能夠?qū)崿F(xiàn)中樞靶向的自組裝遞送核酸藥物平臺(tái)。
基于該平臺(tái)，艾碼生物應(yīng)用了合成生物學(xué)的概念，通過修改靶向標(biāo)記和活性siRNA序列等不同元件，在細(xì)胞中產(chǎn)生的特定靶向內(nèi)源外泌體進(jìn)行治療用小核酸的組裝，經(jīng)分泌可完成不同的核酸藥物靶向遞送至不同的器官、組織和細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)了對(duì)“核酸藥物肝外有效遞送體系”的突破。極具前景的技術(shù)平臺(tái)和快速推進(jìn)的創(chuàng)新管線，也為艾碼生物贏得了資本的關(guān)注。2023年，艾碼生物就逆勢完成了由知名基金越秀產(chǎn)業(yè)基金領(lǐng)投的數(shù)千萬天使+輪融資，更早之前的天使輪融資也由知名機(jī)構(gòu)鼎暉投資領(lǐng)投。據(jù)悉，目前艾碼生物新一輪融資也正在推進(jìn)當(dāng)中。
“ER2001注射液FDA的IND的獲批也令我們感到振奮，這是公司發(fā)展過程中的重要里程碑。本次獲批臨床也是境外藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)我們原創(chuàng)的差異化第三代小核酸遞送系統(tǒng)的全方位高度認(rèn)可，彰顯了公司在核酸治療領(lǐng)域，特別是中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的創(chuàng)新能力和國際競爭力?！泵舷牟┦勘硎尽?/span>
另據(jù)孟夏博士介紹，ER2001注射液的安全性和有效性在臨床IIT研究中也已得到初步驗(yàn)證，公司正在積極推動(dòng)該產(chǎn)品在國內(nèi)的IND注冊申報(bào)，有望年內(nèi)正式進(jìn)入注冊臨床研究。未來，艾碼生物將利用獨(dú)有的第三代體內(nèi)自組裝siRNA遞送系統(tǒng)繼續(xù)聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域尚未滿足的臨床需求，打造全球領(lǐng)先的平臺(tái)型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。
