蘇州2024年5月27日 -- 2024年6月3日至6日，國(guó)際生物大會(huì)（BIO International Convention）在美國(guó)加利福尼亞州圣地亞哥舉行。銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱：銳正基因）創(chuàng)始人王永忠博士將就《ART001治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變病患者中的療效與安全性：?jiǎn)沃行?、開放、單臂，探索性臨床研究最新研究成果》以公開演講方式在大會(huì)上展示： 銳正基因ART001作為中國(guó)首個(gè)進(jìn)入IIT人體臨床研究的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物，通過24周臨床安全性和藥效觀察，展現(xiàn)出了優(yōu)異的安全性與藥效，具備"Best-in-Class"藥物的潛力。

ART001于2023年IIT中啟動(dòng)了人體臨床研究，12月完成了全部劑量組共10例受試者中最后一名受試者的給藥，截至2024年5月，所有10例受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周，高劑量組受試者外周TTR蛋白較基線即可平均下降90%以上。給藥24周后，高劑量組受試者ART001藥效穩(wěn)定在90%以上，達(dá)到行業(yè)頂尖水平，并初步顯示出一次性給藥即可獲得長(zhǎng)期持續(xù)藥效的潛力。

10例受試者未發(fā)生國(guó)外同類產(chǎn)品頻發(fā)的輸注相關(guān)反應(yīng)（IRR），未發(fā)生與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）或嚴(yán)重不良反應(yīng)（SAR），也未見肝毒性和免疫毒性。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001在人體細(xì)胞實(shí)驗(yàn)中，即使超過飽和劑量近80倍，都檢測(cè)不到任何脫靶編輯，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。綜合臨床安全數(shù)據(jù)和脫靶安全性數(shù)據(jù)，ART001的安全性具備"Best-in-Class"的潛力。

銳正基因ART001作為中國(guó)第一個(gè)且目前唯一獲得行業(yè)頂尖臨床人體數(shù)據(jù)的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品，有望成為中國(guó)第1個(gè)進(jìn)行中美雙報(bào)的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。ART001的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理，美國(guó)FDA的申報(bào)也即將遞交。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示，參加臨床試驗(yàn)的10例受試者至少已經(jīng)完成24周觀察，最長(zhǎng)已經(jīng)給藥近10個(gè)月。綜合目前藥效和安全性數(shù)據(jù)，ART001具備"Best-in-Class"的潛力。最新的結(jié)果再一次驗(yàn)證了銳正基因團(tuán)隊(duì)在體內(nèi)基因編輯技術(shù)與臨床轉(zhuǎn)化上的優(yōu)勢(shì)。ART001不需使用病毒和細(xì)胞，價(jià)格不會(huì)像其他病毒類基因治療藥物或細(xì)胞治療藥物那樣動(dòng)輒上百萬元。我們有信心將這些前沿的體內(nèi)基因編輯技術(shù)，盡快轉(zhuǎn)化為所有的患者都能用得起的全球最好的藥物。

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