8月9日，F(xiàn)DA 批準(zhǔn) ARS Pharma 的腎上腺素鼻噴劑（Neffy），用于緊急治療成人和至少30公斤兒童患者的I型過敏反應(yīng)。ARS 表示，這一批準(zhǔn)代表著35年來腎上腺素給藥方式方面的首個(gè)顯著創(chuàng)新，為受到嚴(yán)重過敏反應(yīng)困擾的患者和家庭提供了一種無針、不需注射的治療選擇。

急救筆 Epipen 迎來顛覆性對(duì)手

腎上腺素于 1901 年首次上市，比 FDA成立的時(shí)間還早。EpiPen 自動(dòng)注射器于 1987 年獲批。幾十年來，自動(dòng)注射器一直是嚴(yán)重過敏患者唯一的快速治療選擇。

據(jù) ARS調(diào)查 ，在美國每年因?yàn)檫^敏性休克導(dǎo)致的50萬例急診中，大約60%的患者報(bào)告沒有使用腎上腺素注射。另外有 320 萬人“非常討厭自動(dòng)注射器，孩子們害怕針頭”。

Neffy 是 EpiPen 等注射劑的首個(gè)無針替代品，很大可能會(huì)顛覆 3300 萬- 4500 萬患有嚴(yán)重食物過敏和其他誘因過敏的美國人的目前治療方案。

南佛羅里達(dá)大學(xué)過敏癥專家托馬斯·卡薩萊博士去年告訴 FDA 顧問小組，每年開出的 600 萬份自動(dòng)注射器處方中，超過 40% 從未被使用過。他說，即使護(hù)理人員可以使用自動(dòng)注射器，但可能使用不當(dāng)。

Neffy 雙擊 EpiPen：除了無需注射還小巧

Neffy 除了無需注射外，它的體積非常小巧，僅有茶包大小。加州的普里西拉·埃爾南德斯說，她 12 歲的兒子對(duì)芝麻、花生、堅(jiān)果、鱷梨和其他食物過敏，大約六年前他在學(xué)校出現(xiàn)過敏反應(yīng)，一名護(hù)士用自動(dòng)注射器為他治療，這讓他受到了精神創(chuàng)傷。她說：“注射疫苗會(huì)帶來完全不同程度的焦慮。”她表示，“我們對(duì) FDA 批準(zhǔn)這款噴霧劑感到非常高興”，一旦該噴霧劑上市，扎基就會(huì)開始攜帶它。

顛覆性劑型去年曾遇阻

出于倫理和實(shí)際原因，對(duì)出現(xiàn)可能致命反應(yīng)的患者進(jìn)行臨床試驗(yàn)非常困難。Neffy 去年9月曾遭 FDA 拒絕，原因是擔(dān)心它雖方便，但可能不那么有效。Neffy 只能在約 20 分鐘內(nèi)達(dá)到血液中腎上腺素的最大濃度，而 EpiPen 是 5 到 10 分鐘。

如今 Neffy 的批準(zhǔn)基于四項(xiàng)對(duì)175名未發(fā)生過敏性休克的健康成人進(jìn)行的研究，結(jié)果顯示，接受Neffy或已批準(zhǔn)的腎上腺素注射產(chǎn)品治療的參與者的腎上腺素血液濃度相當(dāng)，效果與注射腎上腺素一樣好，可以提高心率和血壓，從而緩解嚴(yán)重反應(yīng)。

該藥物與專利輔料相結(jié)合，使其易于通過鼻黏膜吸收。ARS CEO Richard Lowenthal 表示，腎上腺素鼻噴霧劑的研發(fā)一直很困難，因?yàn)檫@種藥物不能很好地通過鼻子吸收。Lowenthal在藥物研發(fā)領(lǐng)域擁有 25 年的經(jīng)驗(yàn)，他的職業(yè)生涯始于 FDA 的新藥審查員。

Neffy 的定價(jià)、前景與競(jìng)爭(zhēng)

Lowenthal 告訴 CNN，定價(jià)將于周一在與金融分析師和投資者的電話會(huì)議上公布。不過，他指出，保險(xiǎn)公司的定價(jià)將與 Auvi-Q 的腎上腺素自動(dòng)注射器的價(jià)格接近，后者的價(jià)格約為 640 美元。Neffy 的保質(zhì)期更長(zhǎng)達(dá) 30 個(gè)月，而自動(dòng)注射器的保質(zhì)期為 18 個(gè)月。

自 2017 年以來，EpiPen 一直短缺，其他自動(dòng)注射器也因質(zhì)量控制問題退出市場(chǎng)。Lowenthal 說，問題在于這些筆的復(fù)雜設(shè)計(jì)。他還表示，他預(yù)計(jì) Neffy 不會(huì)遇到困擾其他腎上腺素產(chǎn)品的供應(yīng)問題。

ARS 公司的市場(chǎng)調(diào)查顯示，有 320 萬人“非常討厭自動(dòng)注射器，孩子們害怕針頭”，他們將“很快改用”鼻腔噴霧劑，另外還有 330 萬人曾開過注射腎上腺素的處方，但他們還沒有取藥，也可能會(huì)改用。

可以不用挨針減少針刺疼痛、操作更便捷、體積小巧更方便攜帶，這些優(yōu)點(diǎn)相比急救“筆王”EpiPen ，幾乎是降維打擊，極可能結(jié)束其長(zhǎng)達(dá)數(shù)十年的江湖統(tǒng)治地位。

另外，正在研發(fā)的其他無針腎上腺素裝置的還有美國 Bryn Pharma 和以色列 Nausus Pharma 的鼻腔噴霧劑、法國 Crossject 的無針自動(dòng)注射器以及美國Aquestive Therapeutics 的舌下給藥腎上腺素薄膜。