近日，基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines宣布，旗下avapritinib獲美國FDA突破性療法認定，用于治療中重度惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）。

Avapritinib是一款在研、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint達成許可協(xié)議，獲得該藥和其他兩款藥物在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)權。2020年1月，美國FDA批準阿泊替尼（商標名：Ayvakit）上市，用于治療PDGFRA基因18號外顯子突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST），是美國第一款用于GIST的精準治療藥物。 基石藥業(yè)分別于2020年3月和4月在中國臺灣和大陸地區(qū)提交了阿泊替尼用于該適應癥的新藥上市申請（NDA）。2020年7月，avapritinib獲歐洲藥品管理局人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）建議有條件批準上市。2020年8月，avapritinib落地海南博鰲樂城先行區(qū)，實現(xiàn)首款用于治療GIST精準靶向PDGFRA外顯子18突變精準藥物的中國與全球同步使用。目前，Blueprint正在全球范圍內(nèi)針對晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細胞增生癥患者進行avapritinib的臨床開發(fā)。此前，美國FDA已授予avapritinib突破性療法認定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關血液腫瘤和肥大細胞白血病的SM。