1月18日，博雅輯因宣布，旗下針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01，獲得國家藥監(jiān)局藥審中心批準開展臨床試驗。這是國內(nèi)首個獲國家藥監(jiān)局批準開展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細胞產(chǎn)品。

ET-01的通用名為CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血干祖細胞注射液，是一款自體的、體外基因編輯療法產(chǎn)品，其在體外分化及輸注后，能夠顯著提高患者的血紅蛋白水平。ET-01已在臨床前研究中表現(xiàn)出良好的安全性，此次獲批的臨床研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中進一步評價ET-01單次移植的安全性和有效性。

博雅輯因成立于2015年，是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。目前，博雅輯因已建立了擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的針對造血干細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺，基于RNA單堿基編輯技術(shù)的體內(nèi)基因治療平臺，和致力于靶向藥物研發(fā)的高通量基因組編輯篩選平臺。