2024年10月8日，AviadoBio和安斯泰來宣布就AVB-101達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家選擇權(quán)和許可協(xié)議。AVB-101是一種基于AAV的基因療法，用于治療GRN基因突變額顳葉癡呆(GRN-FTD)患者。
根據(jù)協(xié)議條款，安斯泰來公司將獲得 AVB-101 在 FTD-GRN 和其他潛在適應(yīng)癥的全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化許可。安斯泰來公司將為 AVB-101 的許可權(quán)提供2000萬美元的股權(quán)投資和最多3000萬美元的預(yù)付款。如果安斯泰來行使其選擇權(quán)，AviadoBio 還有資格獲得高達(dá)21.8億美元的許可費(fèi)和里程碑付款以及特許權(quán)使用費(fèi)。
額顳葉癡呆（FTD）為累及額葉與顳葉的散發(fā)或遺傳的癡呆，包括Pick病在內(nèi)。癡呆是慢性、全身性、通常是不可逆性的認(rèn)知功能衰退。額顳葉癡呆占癡呆的10%。發(fā)病年齡通常較阿爾茨海默病年輕（55-65歲）。FTDs男女發(fā)病率相同。
AviadoBio 首席執(zhí)行官 Lisa Deschamps表示：“隨著我們完成AVB-101 ASPIRE-FTD 1/2期試驗(yàn)中第一批患者的給藥，我們對(duì)此次合作幫助解決額顳葉癡呆癥未得到滿足的需求的潛力感到興奮。這項(xiàng)戰(zhàn)略合作將把我們前景廣闊的 FTD-GRN 候選基因療法和給藥專長與安斯泰來公司在基因療法開發(fā)和商業(yè)化方面的全球能力結(jié)合起來。通過合作，我們可以進(jìn)一步加快向全世界急需 FTD-GRN 和其他神經(jīng)疾病治療方案的家庭提供這種研究藥物的速度?！?/span>安斯泰來公司首席戰(zhàn)略官 Adam Pearson表示：“我們期待與 AviadoBio 的團(tuán)隊(duì)合作，拓展我們的基因療法產(chǎn)品線，幫助更多患有衰弱性神經(jīng)退行性疾病的患者。AVB-101 代表了一種治療 FTD-GRN 的真正創(chuàng)新方法，通過簽署這項(xiàng)協(xié)議，它有可能成為下一代基因治療產(chǎn)品的一部分?；蛘{(diào)控仍然是安斯泰來公司主要重點(diǎn)戰(zhàn)略的基石，這項(xiàng)協(xié)議有助于我們繼續(xù)為有需要的患者提供潛在的解決方案。”安斯泰來的基因療法研發(fā)項(xiàng)目主要包括：At132：基因替換療法，用于治療X-連鎖肌管肌營養(yǎng)不良癥，處于2期臨床試驗(yàn)階段；At845：腺病毒載體基因療法，用于治療弗里德里希共濟(jì)失調(diào)，處于1/2期臨床試驗(yàn)階段。Asp2016：FXN基因替換療法，用于治療弗賴德里希共濟(jì)失調(diào)，處于1期臨床試驗(yàn)階段。近年來安斯泰來也不斷在基因療法領(lǐng)域押注:
- 2023年7月安斯泰來與4D Molecular Therapeutics宣布已簽署一項(xiàng)合作協(xié)議，安斯泰來將使用4DMT公司的視網(wǎng)膜靶向的AAV載體R100，開發(fā)針對(duì)單基因遺傳眼病的基因療法，這筆合作交易總額高達(dá)9.62 億美元。
- 2023年6月8日，安斯泰來宣布，決定引入并推進(jìn)Kate Therapeutics的一種新型基因療法，用于治療X連鎖肌管性肌?。╔LMTM）。根據(jù)協(xié)議，安斯泰來將向Kate支付一筆未披露的預(yù)付款，Kate還有資格獲得里程碑付款和全球銷售的特許權(quán)使用費(fèi)。安斯泰來將獲得開發(fā)、制造和商業(yè)化KT430的獨(dú)家許可。
- 2022年10月，安斯泰來和基因療法新銳Taysha Gene Therapies宣布達(dá)成一項(xiàng)戰(zhàn)略投資合作。安斯泰來將投資5000萬美元獲得Taysha公司15%的股權(quán)，以及對(duì)后者兩款中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）遺傳病基因治療項(xiàng)目的獨(dú)家選擇權(quán)。
參考資料：公司公告
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