2024-10-11 09:25:28來源：TargetMol小分子化合物專家瀏覽量：1419
截至2024年9月底，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）藥物評估與研究中心（CDER）在前三季度批準了34 款新藥。其中有 22款為新分子實體，12款為生物制品。
Resmetirom 是一種 甲狀腺激素受體-beta（THR-β）激動劑，促進脂肪自噬和肝臟脂肪酸β-氧化，從而減少肝臟脂肪。與主要在心臟和骨骼中表達的甲狀腺激素受體-alpha（THR-α）相比，它對 THR-β 的選擇性約為 FT3 的28倍。
2024年3月14日，它獲得 FDA 批準，成為治療非肝硬化性非酒精性脂肪肝炎（NASH）導(dǎo)致的肝纖維化的首個療法，這是一種非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的形式。
Xanomeline & trospium chloride：首款精神分裂藥物
目前的抗精神病藥物主要靠阻斷多巴胺受體，以幫助控制幻覺、妄想和其他精神分裂癥癥狀。但這些藥物會引起嚴重的運動和代謝副作用，從而導(dǎo)致心臟病和糖尿病。
2024年9約26日，F(xiàn)DA批準了 Cobenfy（xanomeline 和 trospium chloride）膠囊口服用于治療成人精神分裂癥。它是 首款被批準用于治療精神分裂癥的抗精神病藥物，靶向膽堿能受體，而不是多巴胺受體。
Ensifentrine：首款PDE3/4雙靶點抑制劑
慢性阻塞性肺?。–OPD）以氣流逐漸受限和呼吸道慢性炎癥為特征。由于磷酸二酯酶3（PDE3）和磷酸二酯酶4（PDE4）在氣道平滑肌、炎癥細胞和支氣管上皮細胞中表達，并驅(qū)動炎癥和支氣管肌肉張力，因此這兩種PDE亞型被確定為COPD治療中的治療靶點。Ensifentrine是首個具有新穎作用機制的吸入性產(chǎn)品，能夠提供支氣管擴張和抗炎雙重作用，顯著改善患者的呼吸功能和生活質(zhì)量。
Givinostat：首款適用所有DMD患者的非類固醇療法
Givinostat 于2024年3月獲得FDA批準，用于治療6歲及以上的杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。這是 首個獲批用于治療所有DMD遺傳變異患者的非類固醇藥物。
Axatilimab-csfr：首款靶向CSF-1R的單抗
靶向 CSF-1R 抑制信號傳導(dǎo)可以減少疾病介導(dǎo)巨噬細胞及其單核細胞前體的數(shù)量，這在慢性 GVHD 和特發(fā)性肺纖維化（IPF）等疾病的纖維化疾病過程中起關(guān)鍵作用。Axatilimab 于2024年8月獲得FDA批準，用于 cGVHD 的第三線治療。
Tarlatamab-dlle：首款雙特異性 T 細胞接合劑
Tarlatamab 是一種首創(chuàng)的T細胞接合劑抗體，用于治療小細胞肺癌（SCLC）。它是一種雙特異性單克隆抗體，靶向表達在T細胞表面的CD3以及delta-like配體3（DLL3），后者是一種抑制性配體，抑制 Notch 信號傳導(dǎo)，并在不同 SCLC 疾病階段和治療狀態(tài)中高度表達。其雙特異性導(dǎo)致T細胞的激活、炎性細胞因子的釋放以及對表達DLL3細胞的裂解。
Tarlatamab-dlle于2024年5月獲得FDA批準，適用于已接受過鉑類化療但未獲成功的患者，成為 首個獲得市場批準的DLL3靶向雙特異性T細胞結(jié)合劑。
Arimoclomol：首款尼曼-匹克病C型（NPC）藥物
尼曼-匹克病C型（NPC）是一種遺傳性溶酶體貯積病，與NPC1或NPC2蛋白的突變相關(guān)，會導(dǎo)致嚴重的全身和中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，如認知障礙、小腦共濟失調(diào)、構(gòu)音障礙、猝倒和癲癇。
Arimoclomol是一種羥胺衍生物，屬于熱休克蛋白-70（HSP70）共同誘導(dǎo)劑，于2024年9月20日獲得FDA批準成為首個用于治療尼曼-匹克病C型（NPC）的藥物。它還在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和包涵體肌炎中進行研究。
Berdazimer：首款治療軟疣感染藥物
軟疣是一種主要影響兒童和免疫系統(tǒng)受損患者的病毒性感染，是全球常見的五種皮膚病之一。此前 ，軟疣的一線治療方式是外科切除 。Berdazimer 凝膠是一種新型化學(xué)實體（NCE），它通過與質(zhì)子供體（如水）的接觸釋放NO，從而降解N-二氮銨二酸鹽結(jié)構(gòu)，臨床耐受性良好，不良事件發(fā)生率較低。在 2024年1月5日，它獲得了 FDA 的批準。
附：2024年前三季度FDA批準的新藥
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