近日，2024年美國腎臟病年會（ASN2024）在圣地亞哥召開。

本屆大會公布了伊普可泮治療C3腎病的3期臨床試驗（上市前的最后一項試驗）結(jié)果：

緩解率44.7%

平均尿蛋白降幅37%

看到這項成果問世，筆者覺得簡直不可思議——這倒不是因為它的效果有多么好（當(dāng)然它的效果也確實不錯，只是還稱不上不可思議），而是因為：

慢性腎臟病領(lǐng)域，罕見地出現(xiàn)了一次“藥等人”的奇特現(xiàn)象，令人錯愕。

眾所周知，慢性腎臟病缺醫(yī)少藥。大量腎臟病患者沒有好藥、甚至無藥可用，都在焦急地等待著著新藥到來，普遍都是“人等藥”。

而這次呢？不是人等藥，而是藥等人：

新型補體抑制劑——伊普可泮在這了，可是C3病人在哪里？

伊普可泮去年在中國上市，最近拿到了治療C3腎病的有效證據(jù)?？墒?，C3腎病有太多病人，不知道自己是C3腎病。

因為C3腎病直到2010年，才第一次被《自然》子刊正式報道，近幾年才進(jìn)入腎臟病專家們的視野中，到現(xiàn)在都沒有進(jìn)入教科書。別說患者了，有的醫(yī)生都不知道慢性腎臟病出現(xiàn)了這個新病種。

C3腎病怎么診斷呢？通過腎穿刺，但是：

第一，腎病通常沒有明顯癥狀，知曉率僅有10%；

第二，知曉自己患了腎病的患者，大部分沒做過腎穿刺，畢竟又貴又有創(chuàng)傷性；

第三，做了腎穿刺，也有C3腎病，但是很多腎穿診斷結(jié)果并不是C3腎病，而是傳統(tǒng)的病種：膜增生性腎病、系膜增生性腎病、新月體腎炎、毛細(xì)血管內(nèi)增生性腎病、硬化性腎病等等。

結(jié)果就有了這個現(xiàn)狀：

按照C3腎病在腎穿刺患者中的占比，我國的C3腎病患者約有5萬人；

但我國已知曉的C3腎病患者，只有約2600人，知曉率僅僅5.2%；

也就是說，94.8%的C3腎病患者，患病而不知病。

這也難怪：本來腎臟病就沒什么癥狀、難知曉，而C3腎病呢？不僅要求知曉腎病，還要求做腎穿，而且還要求該患者的大夫緊追醫(yī)學(xué)前沿。

這么多艱難關(guān)卡闖過來，能發(fā)現(xiàn)5.2%已經(jīng)很不容易了。

相比于近年來才發(fā)現(xiàn)的C3腎病，伊普可泮這類補體抑制劑的研制要早得多了。

上個世紀(jì)，醫(yī)藥界就開始研制補體抑制劑。2007年，伊普可泮的大表哥——全球首款補體抑制劑Sorilis獲批上市。緊隨其后，伊普可泮也踏上了征程，如今成為腎病領(lǐng)域的首款補體抑制劑。

當(dāng)初伊普可泮等等補體抑制劑研制之時，并不只是為了腎病，而是一大批與補體有關(guān)的疾?。?/span>

1、老年性黃斑變性

2、阿爾茲海默癥

3、重癥肌無力

4、癌癥

5、非典型溶血尿毒綜合征

6、C3腎病

7、IgA腎病

8、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

等等。

所以是其他疾病，幫助伊普可泮起了個大早。

結(jié)果現(xiàn)在，新藥研制出來了、去年就上市了，卻發(fā)現(xiàn)：C3這個病種比新藥還新，手拿藥物卻找不到已確診的病人。

「藥等人」這種奇觀，在數(shù)百年腎臟病學(xué)發(fā)展史上還是頭一遭。

關(guān)鍵是，C3腎病在各類腎小球疾病中，是最嚴(yán)重的一種：腎功能進(jìn)展速度非?？欤?-10年的尿毒癥發(fā)生率高達(dá)50%以上。

若是沒有多少威脅的、輕度的病種，比如薄基底膜腎病、胡桃夾腎病等等，即便診斷不出來，也沒那么大危害。

但是，C3腎病作為最嚴(yán)重的腎小球疾病、最嚴(yán)重的慢性腎臟病之一，診斷不出來、讓藥物干等，不明不白地發(fā)展到尿毒癥，可就太虧了。

怎么辦呢？

筆者向來反對將腎穿刺活檢術(shù)作為常規(guī)檢驗方式應(yīng)用于初診患者，有過度診治之嫌。因為常規(guī)的檢查和藥物，可以使大多數(shù)患者得到緩解。

然而總有少數(shù)例外：對于應(yīng)用充分的中、西醫(yī)結(jié)合治療3-4個月后，仍然不緩解的患者，應(yīng)該做腎穿刺，有風(fēng)險也要做，并且請高職稱的腎科專家看一看，是否屬于C3腎病。

如果是C3這種危險的腎病，應(yīng)盡早應(yīng)用伊普可泮干預(yù)，盡最大可能避免尿毒癥發(fā)生。

只是，只是……在可預(yù)測的近未來，絲毫看不到C3腎病知曉率明顯提升的希望，未來恐怕仍然是大部分C3腎病患者不知有病、不知有藥……

唉，擔(dān)憂知曉率也起不到作用，誰讓腎臟病的最大癥狀是“沒癥狀”呢……還是回過頭來看看已確診患者能取得什么效果吧：

44.7%的緩解率、37%的平均尿蛋白降幅——伊普可泮的這個效果咋樣？

說實話，不如以往治療其他腎臟病種的效果。其他病種的緩解率和尿蛋白降幅，普遍都在60%以上，90%以上也屢見不鮮。

可是考慮到以往C3腎病是無藥可治，所以無論效果多少，只要有效，都是從0到1的突破。

這個突破能讓患者獲益多大？或是說多小？

現(xiàn)在這種新藥還沒有長期的隨訪數(shù)據(jù)，筆者也不能準(zhǔn)確地預(yù)測未來。

僅僅是個人估計一下吧：

44.7%的緩解率，大概能把那些原本會進(jìn)展為尿毒癥的C3腎病患者，救出來25%左右。

不算特別多，但對于這種最嚴(yán)重的、以往無藥可治的腎小球疾病來講，已經(jīng)彌足珍貴了。

聲明:本文系藥方舟轉(zhuǎn)載內(nèi)容，版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載目的在于傳遞更多信息，并不代表本平臺觀點。如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)和其它問題，請與本網(wǎng)站留言聯(lián)系，我們將在第一時間刪除內(nèi)容