日前，Oncopeptides宣布，美國FDA已加速批準Pepaxto（melphalan flufenamide，又名melflufen）上市，與地塞米松聯(lián)用，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者。這些患者已接受至少四項前期療法，并且疾病對至少一種蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑、和靶向CD38的單克隆抗體產生耐藥性。新聞稿指出，Pepaxto是FDA批準的首個抗癌肽偶聯(lián)藥物（peptide drug conjugate）。

MM是由于骨髓中漿細胞的異常增生造成的惡性血液癌癥。癌變的漿細胞會影響正常血細胞的生成，導致血細胞指數(shù)下降、骨骼損壞和腎臟損傷。雖然過去十幾年里，創(chuàng)新療法的出現(xiàn)顯著革新了MM的治療方式。然而很多MM患者的疾病仍然會復發(fā)，并且對已有療法產生耐藥性，因此這些復發(fā)/難治性MM患者仍然需要新的治療選擇。

Pepaxto是一款“first-in-class”肽偶聯(lián)藥物，它將烷化劑與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。Pepaxto由于其親脂性能夠迅速被MM細胞攝入，在細胞內，它會迅速被肽酶水解，從而釋放具有親水性的烷化劑。氨肽酶在腫瘤細胞中過度表達，尤其是在晚期癌癥或攜帶高突變復合的腫瘤中。在體外實驗中，Pepaxto由于能夠提高烷化劑在細胞內的濃度，殺傷MM細胞的能力比其攜帶的烷化劑高50倍。

這一批準是基于關鍵性2期臨床試驗HORIZON的結果。在這項臨床試驗中，157例復發(fā)/難治性MM患者接受了Pepaxto與地塞米松構成的組合療法的治療。試驗結果顯示，組合療法達到23.7%的總緩解率，中位緩解持續(xù)時間為4.2個月。

“Pepaxto的加速批準是Oncopeptides的重要里程碑，我們旨在通過科學創(chuàng)新為難治性血液病患者帶來希望?！監(jiān)ncopeptides首席執(zhí)行官Marty J Duvall先生表示，“我們期待在第二季度獲得Pepaxto在3期臨床試驗中的主要數(shù)據(jù)，并將致力于進一步擴展它的使用范圍?！?/p>

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料：

[1] FDA approves Oncopeptides' PEPAXTO? ( melphalan flufenamide) for patients with relapsed or refractory multiple myeloma. Retrieved February 28, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-oncopeptides-pepaxto--melphalan-flufenamide-for-patients-with-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma-301236751.html

來源：藥明康德