上周FDA共頒發(fā)9項(xiàng)孤兒藥資格，包括4款小分子靶向藥、2款單克隆抗體、1款抗體偶聯(lián)藥物、1款融合蛋白、1款化學(xué)小分子。其中百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下新基（Celgene）研發(fā)的靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物CC-99712，康方生物的靶向PD-1的單克隆抗體派安普利單抗（penpulimab ，AK105）以及AdAlta的融合蛋白AD-214入圍。今天這篇文章藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)將為大家做一個(gè)盤(pán)點(diǎn)。

數(shù)據(jù)來(lái)源：FAD官網(wǎng)，公開(kāi)信息整理

統(tǒng)計(jì)周期2021-02-19至2021-02-25

藥物：派安普利單抗（penpulimab，AK105）

研發(fā)企業(yè)：康方生物

治療疾?。罕茄拾╪asopharyngeal carcinoma）

簡(jiǎn)介：派安普利單抗（penpulimab，AK105）是康方生物處于臨床開(kāi)發(fā)后期、具差異化的潛在“best-in-class” PD-1創(chuàng)新單克隆抗體候選藥物。通過(guò)在抗體Fc區(qū)引入突變，去除了Fc受體和補(bǔ)體介導(dǎo)效用功能，而且具有與抗原結(jié)合解離速率更慢的特征。這些特點(diǎn)使派安普利單抗更有效地阻斷PD-1通路的活性，并維持更強(qiáng)的T細(xì)胞抗腫瘤活性，有潛力成為臨床獲益更好的抗PD-1藥物。

藥物：CC-99712

研發(fā)企業(yè)：新基（Celgene）/百時(shí)美施貴寶（BMS）

治療疾病：多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）

簡(jiǎn)介：多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，目前仍無(wú)法治愈。依照異常增殖的免疫球蛋白類(lèi)型分為：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、輕鏈型、雙克隆型以及不分泌型。進(jìn)一步可根據(jù)輕鏈類(lèi)型分為κ型和λ型。MM屬于惡性腫瘤，多發(fā)于老年。CC-99712是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的抗體偶聯(lián)藥物，目前正在復(fù)發(fā)/難治性MM患者中開(kāi)展1期，多中心，開(kāi)放標(biāo)簽，劑量發(fā)現(xiàn)研究。

藥物：AD-214

研發(fā)企業(yè)：AdAlta

治療疾病：特發(fā)性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）

簡(jiǎn)介：特發(fā)性肺纖維化是一種病因和發(fā)病機(jī)制尚不明確的慢性進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病。IPF常發(fā)生在中老年人群，以逐漸加重的呼吸困難為特征，影像學(xué)檢查可見(jiàn)中下肺及胸膜下出現(xiàn)蜂窩狀改變。該病的病因及發(fā)病機(jī)制尚不明確，在普通人群中的患病率為2/10萬(wàn)～29/10萬(wàn)。AD-214是一個(gè)與藥物靶標(biāo)CXCR4結(jié)合，并在多種纖維化模型中顯示出抗纖維化作用的Fc融合蛋白。AD-214對(duì)特發(fā)性肺纖維化有效，已經(jīng)完成了廣泛的臨床前研究，顯示出積極的體內(nèi)外數(shù)據(jù)。例如，在用該藥物處理的動(dòng)物肺小鼠疾病模型中，膠原蛋白含量和炎性細(xì)胞浸潤(rùn)顯著減少，結(jié)構(gòu)與正常肺相似。

藥物：LNS-8801

研發(fā)企業(yè)：Linnaeus Therapeutics

治療疾病：葡萄膜黑色素瘤

簡(jiǎn)介：LNS-8801是G蛋白偶聯(lián)雌激素受體（GPER）的高特異性口服激動(dòng)劑。GPER激活抑制了腫瘤相關(guān)基因的表達(dá)，例如c-Myc和PD-L1。在臨床前癌癥模型中，LNS-8801發(fā)揮廣譜抗腫瘤效應(yīng)，可迅速縮小腫瘤并誘導(dǎo)免疫記憶。當(dāng)與靶向療法和免疫療法結(jié)合使用時(shí)，LNS-8801也顯示出作用。臨床前毒理學(xué)研究已證實(shí)其安全性良好。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。

參考資料：

[1] 康方生物. Retrieved Feb 26, 2021，from https://www.akesobio.com/cn/rd-and-science/products-center/

[2] Clinical Trials, Retrieved Feb 26, 2021，from Retrieved Feb 26, 2021，from https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04036461

[3] AdAlta. Retrieved Feb 26, 2021，from https://adalta.com.au/pipeline/adalta-pipeline/

[4] Linnaeus Therapeutics. Retrieved Feb 26, 2021，from https://linnaeustx.com/science/