2024年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的50款新藥涵蓋多種類型，其中小分子藥物以30款占據(jù)60%的比重，延續(xù)其創(chuàng)新主力軍地位；單抗藥物有12款，占比24%；雙抗、蛋白類、小核酸藥物等也嶄露頭角。

從治療領(lǐng)域來(lái)看，抗腫瘤領(lǐng)域新藥達(dá)13款，依舊是熱門(mén)賽道；罕見(jiàn)病用藥表現(xiàn)突出，有13款獲批，占比26%，成為關(guān)注焦點(diǎn)，反映出對(duì)小眾患者群體需求的重視；此外，心血管、皮膚病、免疫疾病等領(lǐng)域分別有5款、5款、5款新藥獲批，展現(xiàn)出全面開(kāi)花的態(tài)勢(shì)。

與往年相比，罕見(jiàn)病用藥占比顯著提升，小分子藥物在經(jīng)歷大分子藥物沖擊后仍穩(wěn)固根基，且“first-in-class”療法增多，不斷突破傳統(tǒng)治療邊界，為后續(xù)研發(fā)指引方向。

Rezdiffra是40年來(lái)首款獲FDA批準(zhǔn)用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的藥物，為這一高發(fā)且棘手的疾病帶來(lái)了全新希望。NASH發(fā)病率逐年攀升，全球約有4%-6%的人群受其困擾，在中國(guó)，與肥胖相關(guān)的非酒精性脂肪肝?。∟AFLD）中，NASH占比達(dá)15%-25%。

以往治療手段側(cè)重于生活方式干預(yù)，藥物治療進(jìn)展緩慢，諸多藥企折戟沉沙。Rezdiffra作為甲狀腺激素受體-β激動(dòng)劑，能精準(zhǔn)作用于肝臟，激活相關(guān)受體，加速脂肪分解代謝，減少肝臟脂肪堆積。

在關(guān)鍵3期臨床試驗(yàn)MAESTRO-NASH中，近千名患者參與，結(jié)果令人振奮：服用Rezdiffra的患者，肝纖維化未惡化比例、至少一個(gè)階段纖維化改善比例遠(yuǎn)超安慰劑組，癥狀改善顯著。且FDA此次批準(zhǔn)不強(qiáng)制要求肝活檢，大大提高了患者接受度。盡管常見(jiàn)腹瀉、惡心等副作用，還需關(guān)注肝酶變化，但它的獲批開(kāi)啟了NASH藥物治療新時(shí)代，后續(xù)有望改寫(xiě)更多患者的健康軌跡。

精神分裂癥領(lǐng)域也迎來(lái)重大突破——Cobenfy獲批上市。全球約1%的人口深受精神分裂癥折磨，傳統(tǒng)抗精神病藥物多靶向多巴胺受體，雖能緩解部分癥狀，卻伴隨體重增加、嗜睡、運(yùn)動(dòng)障礙等諸多副作用，患者依從性差。

Cobenfy獨(dú)辟蹊徑，采用全新作用機(jī)制，針對(duì)神經(jīng)遞質(zhì)乙酰膽堿，由xanomeline（M1/M4受體激動(dòng)劑）和trospium chloride（非選擇性毒蕈堿拮抗劑）組成復(fù)方制劑。

Xanomeline穿透血腦屏障，激活毒蕈堿受體，調(diào)節(jié)大腦信號(hào)傳遞，直擊幻聽(tīng)、妄想、冷漠等癥狀根源；

Trospium chloride則巧妙阻斷xanomeline外周副作用；

二者協(xié)同，讓藥物療效與安全性兼得。

兩項(xiàng)五周隨機(jī)、雙盲臨床試驗(yàn)，涉及252名患者，有力證實(shí)Cobenfy短期療效顯著，常見(jiàn)不良反應(yīng)輕微，為患者提供了更耐受的治療新選擇。

不僅如此，它還為精神分裂癥治療開(kāi)辟新思路，激勵(lì)更多藥企探索乙酰膽堿相關(guān)靶點(diǎn)，未來(lái)有望拓展至阿爾茨海默病等其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域。

慢性阻塞性肺?。–OPD）作為全球高發(fā)病，給患者生活帶來(lái)極大痛苦，藥物研發(fā)挑戰(zhàn)重重。今年，Ohtuvayre的獲批如一道曙光，照亮了COPD患者的治療之路。它是二十多年來(lái)首個(gè)運(yùn)用創(chuàng)新機(jī)制的COPD吸入產(chǎn)品，為全球數(shù)億患者帶來(lái)新希望。

作為磷酸二酯酶蛋白吸入型雙靶點(diǎn)PDE 3/4抑制劑，Ohtuvayre展現(xiàn)出卓越的雙重抑制能力，既能舒張支氣管平滑肌，快速緩解呼吸困難，又能強(qiáng)力抗炎，從根源減輕氣道炎癥。通過(guò)霧化器直接送達(dá)肺部，操作簡(jiǎn)便，起效迅速，且避免了胃腸道副作用。

在ENHANCE三期臨床研究中，無(wú)論是單藥使用，還是與其他維持療法聯(lián)合，Ohtuvayre均顯著降低COPD惡化比率與風(fēng)險(xiǎn)，提升患者肺功能，改善生活質(zhì)量，耐受性良好。這一創(chuàng)新療法有望重塑COPD治療格局，后續(xù)隨著臨床應(yīng)用拓展，將為更多患者開(kāi)啟自由呼吸新篇章。

抗腫瘤領(lǐng)域依舊是新藥研發(fā)的主陣地，13款獲批新藥劍指多種癌癥難題。如Revuforj，一款“first-in-class”針對(duì)menin-KMT2A相互作用的強(qiáng)效、選擇性小分子抑制劑，為攜帶KMT2A易位的復(fù)發(fā)或難治性急性白血病患者帶來(lái)曙光，它能精準(zhǔn)阻斷癌細(xì)胞異常增殖信號(hào)傳導(dǎo)，從根源遏制腫瘤生長(zhǎng)。

在實(shí)體瘤方面，安進(jìn)的Tarlatamab驚艷亮相，作為首款獲批上市的靶向DLL3和CD3的T細(xì)胞銜接器，它如同精準(zhǔn)導(dǎo)航的“抗癌導(dǎo)彈”，激活患者自身T細(xì)胞，對(duì)表達(dá)DLL3的腫瘤細(xì)胞進(jìn)行定向打擊，在廣泛期小細(xì)胞肺癌治療中顯著延長(zhǎng)患者生存期，打破傳統(tǒng)治療局限。

如今，聯(lián)合治療成為趨勢(shì)，多種新藥聯(lián)合化療、免疫療法，多靶點(diǎn)圍殲癌細(xì)胞，如埃萬(wàn)妥單抗聯(lián)合化療用于EGFR 20ins突變非小細(xì)胞肺癌，全方位狙擊腫瘤細(xì)胞耐藥、轉(zhuǎn)移等狡猾行徑，為患者爭(zhēng)取更多生機(jī)。

罕見(jiàn)病用藥獲批13款。針對(duì)發(fā)病率極低的C型尼曼-匹克?。?span style="-webkit-tap-highlight-color: transparent;padding: 0px;outline: 0px;max-width: 100%;letter-spacing: 0.578px;box-sizing: border-box !important;overflow-wrap: break-word !important">NPC），Miplyffa脫穎而出，這款口服、“first-in-class”的細(xì)胞熱休克反應(yīng)共誘導(dǎo)劑，通過(guò)調(diào)節(jié)細(xì)胞內(nèi)穩(wěn)態(tài)，助力細(xì)胞清除脂質(zhì)堆積，緩解患者肝脾腫大、神經(jīng)系統(tǒng)損傷等癥狀，是全球首款獲批的NPC藥物，改寫(xiě)該病無(wú)藥可醫(yī)的歷史。

ATTR-CM（伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性）領(lǐng)域，Acoramidis的獲批引發(fā)關(guān)注，它作為口服小分子TTR穩(wěn)定劑，近乎完全穩(wěn)定TTR蛋白，大幅降低心血管死亡率與住院率，為患者心臟健康保駕護(hù)航，與已有的Tafamidis競(jìng)爭(zhēng)，促使治療方案多元化，讓更多ATTR-CM患者受益，這些新藥不僅是醫(yī)學(xué)突破，更是罕見(jiàn)病患者及其家庭重燃治療希望的火種。

在皮膚病領(lǐng)域，Zelsuvmi堪稱亮點(diǎn)，作為FDA批準(zhǔn)用于治療傳染性軟疣的首個(gè)新型藥物，它利用一氧化氮的抗病毒特性，制成方便患者居家使用的局部處方藥，患者無(wú)需頻繁奔波醫(yī)院，自行涂抹即可對(duì)抗惱人的傳染性軟疣，開(kāi)啟皮膚病治療便捷新篇。

心血管方面，Sotatercept為肺動(dòng)脈高壓患者帶來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)，它是首款靶向ACVR2A的藥物，通過(guò)捕獲TGF-β家族配體，逆轉(zhuǎn)肺血管重塑，改善患者運(yùn)動(dòng)耐量與血流動(dòng)力學(xué)指標(biāo)，讓患者擺脫呼吸困難的陰霾，重拾正常生活。

神經(jīng)性疾病領(lǐng)域，禮來(lái)的Donanemab聚焦阿爾茨海默病，作為新一代抗Aβ單抗，精準(zhǔn)結(jié)合大腦中沉積的β淀粉樣蛋白，助力清除淀粉樣斑塊，為早期癥狀性AD患者延緩認(rèn)知衰退，守護(hù)患者記憶與生活品質(zhì)。各領(lǐng)域新藥多點(diǎn)開(kāi)花，全方位守護(hù)人類健康福祉。

這50款新藥獲批意義深遠(yuǎn)，對(duì)患者而言，是生命續(xù)航的希望之光。罕見(jiàn)病患者告別無(wú)藥可醫(yī)困境，諸多癌癥患者獲得更優(yōu)治療策略；慢性病患者生活質(zhì)量得以提升，使其切實(shí)感受到醫(yī)學(xué)進(jìn)步帶來(lái)的福祉，重燃對(duì)正常生活的憧憬。

于醫(yī)藥行業(yè)，激發(fā)創(chuàng)新活力，藥企加大研發(fā)投入、布局新興靶點(diǎn)與技術(shù)，如雙抗、小核酸藥物迎來(lái)發(fā)展契機(jī)，也加劇行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)，促使企業(yè)優(yōu)化研發(fā)流程、提升臨床試驗(yàn)質(zhì)量，加速產(chǎn)業(yè)升級(jí)迭代。

從全球醫(yī)療格局看，美國(guó)鞏固創(chuàng)新高地，吸引全球科研人才與資本匯聚；國(guó)際合作愈發(fā)緊密，跨國(guó)藥企聯(lián)合研發(fā)、共享成果常態(tài)化，加速藥物全球可及性；同時(shí)為各國(guó)監(jiān)管提供借鑒，推動(dòng)審批制度改革，促使全球新藥研發(fā)生態(tài)系統(tǒng)更加完善，攜手邁向攻克疾病、守護(hù)健康的新征程。

展望未來(lái)，醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新浪潮洶涌澎湃，前景無(wú)限光明。從當(dāng)前研發(fā)管線可見(jiàn)，多靶點(diǎn)藥物、基因與細(xì)胞療法、人工智能輔助設(shè)計(jì)藥物將成主流。如基因編輯技術(shù)有望精準(zhǔn)矯正致病基因，攻克遺傳性疾病；細(xì)胞治療或能為癌癥、自身免疫病帶來(lái)革命性療法。藥企、科研機(jī)構(gòu)、高校應(yīng)深化合作，整合優(yōu)勢(shì)資源，加速成果轉(zhuǎn)化。政府、資本也應(yīng)持續(xù)助力，營(yíng)造良好創(chuàng)新生態(tài)。相信在各方攜手奮進(jìn)下，醫(yī)藥創(chuàng)新將不斷突破邊界，為人類健康福祉添磚加瓦。

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