小核酸藥物憑借精準(zhǔn)靶向、治療模式創(chuàng)新等優(yōu)勢，成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的 “潛力賽道”。2025 年一季度，全球小核酸藥物市場競爭格局初顯，營收 TOP10 產(chǎn)品的表現(xiàn)，既折射出企業(yè)研發(fā)與商業(yè)化實(shí)力，也勾勒出行業(yè)發(fā)展脈絡(luò)。

來源：細(xì)胞基因治療前沿整理

從營收數(shù)據(jù)看，Spinraza（Ionis & Biogen）以 4.24 億美元的 2025Q1 銷售額領(lǐng)跑，2024 年全年 15.73 億美元的成績，也鞏固了其 “頭部地位” 。這款針對 SMN2 exon7 靶點(diǎn)的藥物，長期占據(jù)市場優(yōu)勢，依托先發(fā)積累與臨床剛需，持續(xù)為企業(yè)貢獻(xiàn)穩(wěn)定現(xiàn)金流。

Alnylam 成為最大贏家之一，旗下 Amvuttra（TTR 靶點(diǎn)，Q1 營收 3.1 億美元 ）、Leqvio（PCSK9 靶點(diǎn)，Q1 營收 2.57 億美元 ）、Givlaari（ALAS1 靶點(diǎn)，Q1 營收 0.67 億美元 ）、Onpattro（TTR 靶點(diǎn)，Q1 營收 0.49 億美元 ）、Oxlumo（HAO1 靶點(diǎn)，Q1 營收 0.42 億美元 ）5 款產(chǎn)品上榜，覆蓋罕見病、心血管等領(lǐng)域。其中，Amvuttra 2024 年銷售額 9.71 億美元，展現(xiàn)出 RNAi 技術(shù)平臺的商業(yè)化潛力；Leqvio 與諾華合作，借助跨國藥企渠道，加速市場滲透，2024 年 7.54 億美元的營收，驗(yàn)證了 “小核酸 + 巨頭協(xié)作” 的商業(yè)價值。

Sarepta 則聚焦杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）領(lǐng)域，3 款產(chǎn)品Eteplirsen、casimersen、Golodirsen 憑借 exon51、exon45、exon53 差異化靶點(diǎn)布局，2025Q1 合計(jì)貢獻(xiàn)營收（casimersen 為 2.37 億美元 ，其他兩款未單獨(dú)披露完整 Q1 數(shù)據(jù)，但 2024 年整體 9.67 億美元 ），構(gòu)建起 “疾病領(lǐng)域 + 靶點(diǎn)矩陣” 的競爭壁壘，成為 DMD 小核酸治療的 “隱形冠軍”。

小核酸藥物的核心競爭力，在于技術(shù)突破對治療場景的拓展。Alnylam 的 RNAi 技術(shù)，通過沉默致病基因，為 TTR 淀粉樣變性等疾病提供 “源頭干預(yù)” 方案，Amvuttra、Onpattro 的持續(xù)放量，證明 RNAi 在罕見病領(lǐng)域的臨床價值與市場接受度。

Sarepta 針對 DMD 的 “exon 跳躍” 策略，利用小核酸修復(fù)異?；蜷喿x框，多款產(chǎn)品覆蓋不同 exon 靶點(diǎn)，精準(zhǔn)匹配患者基因突變類型，實(shí)現(xiàn) “一靶點(diǎn)一產(chǎn)品” 的精準(zhǔn)治療，推動 DMD 從 “無藥可治” 向 “精準(zhǔn)干預(yù)” 跨越，為單基因遺傳病治療提供范式。

此外，Ionis & Biogen 的 Spinraza 基于反義核酸（ASO）技術(shù)，通過調(diào)節(jié) SMN2 基因剪接治療脊髓性肌萎縮癥（SMA），長期市場表現(xiàn)，驗(yàn)證 ASO 技術(shù)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的穩(wěn)定性與有效性，為小核酸向更復(fù)雜疾病領(lǐng)域（如神經(jīng)退行性疾病 ）拓展奠定基礎(chǔ)。

盡管頭部產(chǎn)品表現(xiàn)亮眼，小核酸藥物市場仍面臨多重挑戰(zhàn)。一方面，支付壓力 凸顯：Spinraza 等產(chǎn)品定價高昂（如 Spinraza 美國單次注射超 10 萬美元 ），雖有醫(yī)保談判、商業(yè)保險(xiǎn)等探索，但罕見病、慢性病長期治療的費(fèi)用，仍考驗(yàn)支付體系可持續(xù)性；另一方面，競爭加劇 ：隨著技術(shù)普及，更多企業(yè)布局小核酸賽道，靶點(diǎn)同質(zhì)化、研發(fā)內(nèi)卷風(fēng)險(xiǎn)上升，若后續(xù)缺乏差異化創(chuàng)新，或陷入 “價格戰(zhàn)” 困境。

從增長趨勢看，部分產(chǎn)品也顯露出增速波動 。如 Spinraza 2025Q1 營收 4.24 億美元，對比 2024 年全年 15.73 億美元，季度間分布不均，或受臨床需求釋放節(jié)奏、競品沖擊影響；Sarepta 多款 DMD 產(chǎn)品，依賴單一疾病領(lǐng)域，若新靶點(diǎn)研發(fā)遇阻、競品獲批，增長韌性將受挑戰(zhàn)。

總結(jié)

2025 年一季度小核酸營收 TOP10，既展現(xiàn)出技術(shù)驅(qū)動的商業(yè)成功 ——Alnylam 平臺化布局、Sarepta 疾病領(lǐng)域深耕、Ionis & Biogen 技術(shù)先發(fā)優(yōu)勢，共同構(gòu)建起行業(yè) “第一梯隊(duì)”；也暴露出市場、技術(shù)、支付的潛在挑戰(zhàn)。未來，小核酸藥物需在技術(shù)深化、市場拓展、支付創(chuàng)新三方面突破，方能從 “小眾賽道” 邁向 “大眾醫(yī)療選擇”。對于企業(yè)而言，“差異化研發(fā) + 全球化商業(yè)協(xié)作”，將成為突圍關(guān)鍵。

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