2025 年 6 月 27 日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）大手一揮，甩出一記重磅炸彈 —— 直接取消針對已獲批 BCMA 和 CD19 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法的風(fēng)險評估和緩解策略（REMS）要求！這波操作，堪稱給 CAR-T 療法按下了 “加速鍵”，直接為癌癥治療領(lǐng)域開啟了 “高速通道”，以后癌癥免疫治療的 “入場券”，怕是要變得搶手多了！

政策大調(diào)整：CAR-T 療法 “松綁” 啦！

這次 FDA 的 “松綁” 行動，堪稱大手筆，多款市面上的 CAR-T “明星產(chǎn)品”都被列入 “解放名單”。百時美施貴寶的 Abecma 和 Breyanzi、吉利德科學(xué)的 Yescarta 和 Tecartus、強生與傳奇生物的 Carvykti，還有諾華的 Kymriah，紛紛 “喜提” 新規(guī)福利。值得一提的是，Autolus 公司的 CD19 CAR-T 療法 Aucatzyl，早在 2024 年 11 月獲批時，就像個 “幸運兒”，沒被 REMS “盯上”。

說到 REMS，它原本是 FDA 為了應(yīng)對 CAR-T 療法的 “副作用小怪獸”—— 細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性等風(fēng)險，專門打造的 “安全防護盾”。以前，醫(yī)院和診所想開展 CAR-T 療法，必須先通過 “特殊認(rèn)證考試”，拿到 “入場許可證” 才行。但現(xiàn)在不一樣啦！隨著醫(yī)學(xué)血液學(xué) / 腫瘤學(xué)界的 “打怪升級”，在診斷和管理這些風(fēng)險方面，積累了滿滿一籮筐的經(jīng)驗，還制定了超詳細(xì)的“通關(guān)指南”。FDA 一看，得嘞，REMS 這道 “關(guān)卡” 可以撤了！

新規(guī)帶來的變化，那叫一個實在！患者治療后的監(jiān)測，不用非得在 “認(rèn)證大佬”醫(yī)療機構(gòu)進行了；以前要求患者在醫(yī)療機構(gòu)附近 “蹲守” 4 周，現(xiàn)在直接砍半，2 周就行；患者輸注后禁止駕駛的時間，也從 “漫長” 的 8 周，縮短到 “友好” 的 2 周。這一系列操作，簡直是給患者和醫(yī)護人員同時 “減負(fù)”！

各方反應(yīng)：有人歡呼，有人看好！

百時美施貴寶一聽這消息，立馬摩拳擦掌，表示要在全國范圍內(nèi) “瘋狂” 增加社區(qū)癌癥中心。以后患者想接受 Breyanzi 和 Abecma 治療，不用再長途跋涉，在家門口就能 “搞定”，再也不用長時間離開家人、工作，這波操作，簡直是 “貼心小棉襖”！

吉利德也緊隨其后，在聲明里瘋狂 “點贊” 新規(guī)。他們覺得，這一變化充分證明了 CAR-T 治療醫(yī)生的 “專業(yè)實力”，積累的知識和經(jīng)驗?zāi)鞘歉芨艿?！而且，這新規(guī)還能減輕醫(yī)療保健專業(yè)人員和患者的 “負(fù)擔(dān)大山”，讓更多人有機會用上這些 “潛在救命神器”。

Leerink Partners 的分析師找來了兩位血液癌癥 “大神”，聽聽他們怎么說。兩位專家一致吐槽，以前 REMS 要求就是個 “大包袱”，社區(qū)醫(yī)生轉(zhuǎn)診都被 “卡脖子”，患者想嘗試 CAR-T 藥物，也被嚇得 “望而卻步”。不過現(xiàn)在好了，預(yù)計監(jiān)測要求和駕駛限制一放寬，CAR-T 療法的使用率直接 “原地翻倍”！分析師還特別強調(diào)，這新規(guī)對 CD19 淋巴瘤 CAR-T 藥物來說，簡直是 “及時雨”，畢竟之前它的市場滲透率一直卡在 20% 左右，動彈不得?；ㄆ旆治鰩熞瞾怼皽悷狒[”，表示新規(guī)能讓更多患者，尤其是住在偏遠(yuǎn)地區(qū)的患者，更容易 “擁抱” 治療。

FDA 自己也信心滿滿，覺得取消 REMS 和更新標(biāo)簽，能讓這些產(chǎn)品更好地 “走進” 患者群體，尤其是農(nóng)村地區(qū)的患者，而且還能保證治療的安全性和有效性，簡直是 “一箭雙雕”！

監(jiān)管背后：有延續(xù)，也有思考！

其實，這次取消 REMS 計劃，并不是 FDA 的 “一時興起”。去年，F(xiàn)DA 就已經(jīng)開始 “試水”，取消了 REMS 中關(guān)于教育和培訓(xùn)材料的要求，還有強制報告提示CRS 或神經(jīng)毒性不良事件的要求?？磥?，F(xiàn)DA 在 CAR-T 療法監(jiān)管這條路上，是打算 “大刀闊斧” 地干一場了！

這一舉措，也釋放出一個重要信號 ——FDA 細(xì)胞和基因治療部門換了幾位 “新掌門” 后，監(jiān)管工作依舊 “穩(wěn)如泰山”，保持著積極的連續(xù)性。不過，這其中也有點小插曲，新任生物制品評估與研究中心（CBER）主任 Vinay Prasad 醫(yī)學(xué)博士剛走馬上任，上周 CBER 治療產(chǎn)品辦公室主任 Nicole Verdun 醫(yī)學(xué)博士卻突然 “被下課”，這劇情，比電視劇還精彩！

雖然 REMS 要求沒了，但 CAR-T 產(chǎn)品的標(biāo)簽上，關(guān)于 CRS、神經(jīng)毒性和繼發(fā)性T 細(xì)胞惡性腫瘤的黑框警告，依舊 “堅守崗位”。去年秋天，時任 CBER 主任 Peter Marks 醫(yī)學(xué)博士就透露過，F(xiàn)DA 正在重新評估 CAR-T 療法標(biāo)簽上的全類繼發(fā)性癌癥警告?？磥?，在保障治療安全這件事上，F(xiàn)DA 還是 “謹(jǐn)慎得很”！

總的來說，F(xiàn)DA 這次對 CAR-T 療法監(jiān)管政策的調(diào)整，就像是在治療安全性與可及性之間，找到了一個 “完美平衡點”。這不僅給無數(shù)癌癥患者帶來了新的希望，也為癌癥免疫治療領(lǐng)域的發(fā)展，注入了一劑 “超強助推劑”！未來，我們就坐等 CAR-T 療法在癌癥治療界 “大殺四方”，創(chuàng)造更多奇跡吧！