圖1. 艾瑪昔替尼片新適應癥獲批，來源：NMPA官網(wǎng)

斑禿是一種慢性免疫介導的炎癥性非瘢痕性脫發(fā)，可發(fā)生于任何年齡，極易對患者的心理健康和生活質(zhì)量產(chǎn)生負面影響。流行病學數(shù)據(jù)顯示，全球人群的斑禿終生患病率高達2%，亞洲國家及地區(qū)患病率更高，2021年中國斑禿患者約349萬，疾病負擔不容忽視。

目前，斑禿患者仍存在多方面的未被滿足的需求。輕度斑禿患者大部分可自愈或在治療后痊愈，但重度斑禿難以治愈，長期使用糖皮質(zhì)激素及免疫抑制劑不僅副作用較大，且存在療效遞減、治療抵抗、停藥復發(fā)率高等治療困境。此外，斑禿對患者的工作、生活和心理健康造成嚴重損害，尤其重度斑禿患者抑郁癥和焦慮癥的患病率較高。因此，斑禿患者亟需能夠有效促進并持久維持毛發(fā)再生、長期安全性好且便捷給藥的創(chuàng)新治療方案。

艾瑪昔替尼是一種高選擇性JAK1抑制劑，其作用機制基于對JAK/STAT信號通路的阻斷。JAK/STAT信號通路在多種免疫介導的疾病中起關鍵作用，包括斑禿。

通過抑制JAK1，艾瑪昔替尼可有效抑制T細胞誘導的免疫反應以及斑禿發(fā)生發(fā)展過程中起重要作用的細胞因子（包括IFN-γ、IL-2、IL-7、IL-15、IL-21等），從而發(fā)揮治療作用。這種精準的靶向作用機制使其在治療斑禿方面展現(xiàn)出顯著的療效和良好的安全性。

艾瑪昔替尼采用“2個雙環(huán)+1個單環(huán)”的優(yōu)化結構，能夠對JAK1精準實現(xiàn)“鎖匙匹配”。據(jù)恒瑞新聞稿，艾瑪昔替尼是中國首個自主研發(fā)的高選擇性JAK1抑制劑。

艾瑪昔替尼此次獲批是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)。該研究在中國31家醫(yī)院同步開展，入組了330例成人重度斑禿患者（頭皮脫發(fā)面積≥50%，包括全禿/普禿），分別予以艾瑪昔替尼4mg QD、8mg QD治療或安慰劑。研究的主要終點為在第24周時達到SALT評分≤20（即頭皮脫發(fā)面積≤20%）的患者比例，次要療效終點包括不同時間節(jié)點的SALT評分、受試者整體評分（頭發(fā)再生滿意度和毛發(fā)再生可接受度）及安全性數(shù)據(jù)。

結果顯示，治療第8周，4mg組和8mg組SALT評分≤20應答率均高于安慰劑組；第24周，4mg組和8mg組SALT評分≤20應答率分別為34.9%和40.6%。52周治療期間SALT評分持續(xù)降低；第52周，4mg組和8mg組SALT評分≤20應答率分別為46.8%和63.1%。隨癥狀改善，患者對頭發(fā)再生的滿意度與接受度顯著優(yōu)于安慰劑組。

安全性方面，整體安全性良好，24周核心治療期不良事件（TEAEs）發(fā)生率與安慰劑組相似，且一天一片（4mg），口服便捷，有助于提高患者治療依從性。

艾瑪昔替尼是中國首個自主研發(fā)的高選擇性JAK1抑制劑，其獲批徹底打破了我國長期以來JAK1抑制劑的進口壟斷局面，為斑禿臨床管理帶來了“中國創(chuàng)新方案”。

艾瑪昔替尼的獲批將帶來患者臨床獲益，其為全禿/普禿患者提供首個口服靶向方案，日服1片（4mg）的給藥方式提升患者依從性，還可以顯著降低抑郁風險（臨床研究顯示PHQ-9評分改善37%）。

商業(yè)角度而言，艾瑪昔替尼年內(nèi)連批四大適應癥（脊柱炎/類風濕/皮炎/斑禿），覆蓋超3000萬中國患者；也反映了恒瑞在自免管線的深度布局，除已上市的艾瑪昔替尼和夫那奇珠單抗，另有6款在研產(chǎn)品。

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此次獲批也實現(xiàn)了技術自主破冰，打破進口JAK抑制劑（如輝瑞托法替布）長期壟斷，定價有望顯著降低。未來，"精準抑制JAK1"平臺技術可拓展至銀屑病、紅斑狼瘡等20+適應癥。

這一批準不僅為斑禿患者提供了新的治療選擇，也為國內(nèi)藥企在自身免疫疾病領域的研發(fā)樹立了標桿。作為創(chuàng)新型國際化制藥企業(yè)，恒瑞醫(yī)藥多年來持續(xù)圍繞臨床急需進行創(chuàng)新研發(fā)，已在國內(nèi)獲批上市23款1類創(chuàng)新藥，4款2類新藥，另有90多個自主創(chuàng)新產(chǎn)品正在臨床開發(fā)，約400項臨床試驗在國內(nèi)外開展。在自身免疫領域，恒瑞醫(yī)藥經(jīng)過多年的沉淀和布局，正持續(xù)迎來研發(fā)突破。

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