無藥可醫(yī)、有藥用不起，是擺在罕見病患者及其家庭面前的兩大難關(guān)。盡管在政策扶持下，近年來我國(guó)罕見病藥物研發(fā)取得了長(zhǎng)足進(jìn)步，越來越多企業(yè)入局這一領(lǐng)域，為罕見病診療帶來了新的希望。然而當(dāng)前國(guó)內(nèi)罕見病診療仍然與國(guó)外存在較大差距，進(jìn)口藥和仿制藥仍然占據(jù)了很大的比重，想要有效解決“天價(jià)藥”問題任重道遠(yuǎn)。

為推動(dòng)中國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展，近日第十屆中國(guó)罕見病高峰論壇在杭州召開?，F(xiàn)場(chǎng)，波士頓咨詢董事、總經(jīng)理兼全球合伙人胡奇聰博士，基于《中國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)報(bào)告》，對(duì)罕見病產(chǎn)業(yè)的價(jià)值、落地挑戰(zhàn)以及發(fā)展趨勢(shì)進(jìn)行了分享。

中國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)價(jià)值何在？

胡奇聰認(rèn)為，放眼全球，罕見病產(chǎn)業(yè)具有三大價(jià)值：醫(yī)學(xué)價(jià)值、技術(shù)價(jià)值以及商業(yè)價(jià)值。

目前，全球已發(fā)現(xiàn)超7000多種罕見病，其中僅約5%具備有效治療藥物，絕大多數(shù)罕見病仍然缺乏有效治療手段。即使是在中國(guó)第一批罕見病目錄囊括的121種疾病中，也僅有60%“有藥可治”。與之相對(duì)的是，在腫瘤治療領(lǐng)域，絕大多數(shù)腫瘤已有多種標(biāo)準(zhǔn)治療方案，比如胃癌獲批藥物已超過90種，乳腺癌治療超80種藥物獲批，患者有著更多元的治療選擇。可以預(yù)見，在罕見病治療領(lǐng)域，未被滿足的需求是巨大的。

與未滿足需求相呼應(yīng)的，是罕見病藥物可觀的研發(fā)成功率。2011年-2020年十年間，罕見?。ú缓[瘤適應(yīng)癥）藥物從1期臨床到獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市的平均成功率為17.0%，是整體藥物研發(fā)成功率7.9%數(shù)據(jù)的兩倍。從臨床2期到獲批上市的時(shí)間來看，孤兒藥研發(fā)時(shí)間不超過5年，而非孤兒藥卻要6-8年的時(shí)間。

市場(chǎng)廣闊、研發(fā)成功率高，這兩大因素正吸引著越來越多企業(yè)在罕見病領(lǐng)域發(fā)力。尤其是包括基因治療、RNA、補(bǔ)體療法等在內(nèi)的多個(gè)新興技術(shù)平臺(tái)正在以罕見病為“練兵場(chǎng)”，并逐步拓展到其他罕見和常見疾病，拓寬其技術(shù)價(jià)值。

在商業(yè)價(jià)值層面，罕見病產(chǎn)業(yè)的市場(chǎng)潛力也非常巨大。2015年孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模為270億美元，2020年已增至620億美元，預(yù)計(jì)2025年將達(dá)到1100億美元的規(guī)模，2030年將進(jìn)一步增至1940億美元。另外，在投資回報(bào)方面，近4年間罕見病藥物研發(fā)企業(yè)的股票收益接近400%。

對(duì)標(biāo)全球市場(chǎng)，中國(guó)罕見病未來發(fā)展空間十分廣闊。2016年，國(guó)內(nèi)罕見病市場(chǎng)規(guī)模約為10億元人民幣左右，2020年超過30億元人民幣，占全球比例大概是1%。預(yù)計(jì)到2030年，中國(guó)罕見病市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)能達(dá)到600-900億元人民幣，屆時(shí)在全球市場(chǎng)規(guī)模中占比將超過5%，增長(zhǎng)潛力巨大。

阻礙罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展的“三座大山”

通常認(rèn)為，在我國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)的發(fā)展道路上，存在著“三座大山”：一是患者少，治療周期短；二是診療能力弱，確診周期較長(zhǎng)；三是保障水平低，藥價(jià)高昂導(dǎo)致患者難以支付。胡奇聰表示，這既是挑戰(zhàn)，也是機(jī)遇。

在我國(guó)公布的121種罕見病中，有10種罕見病的患者人群在10萬人以上，甚至超過部分腫瘤患者群。從年齡分布來看，20歲以下的罕見病患者占比約為60%，且多為嬰兒期發(fā)病，而有效的藥物治療可顯著延長(zhǎng)患者帶病生存期至數(shù)十年。因此，在某些疾病領(lǐng)域，第一座“大山”實(shí)際上并不存在。

當(dāng)前，國(guó)內(nèi)對(duì)罕見病的診療能力弱是不爭(zhēng)的事實(shí)。不過胡奇聰指出，在多方共同推動(dòng)下，中國(guó)罕見病的診療水平正在快速提升。

在政策層面，2017年中國(guó)國(guó)家罕見病注冊(cè)體系正式上線；2018年首個(gè)國(guó)家級(jí)非營(yíng)利性罕見病交流平臺(tái)——中國(guó)罕見病聯(lián)盟問世；2019年首部國(guó)家級(jí)罕見病診療指南《罕見病診療指南（2019年版）》推出。在醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面，由衛(wèi)健委統(tǒng)籌管理罕見病協(xié)作網(wǎng)絡(luò)已經(jīng)吸納了超300家成員醫(yī)院。在患者組織層面，盡管國(guó)內(nèi)外尚存在一定的差距，但是近年來我國(guó)罕見病患者組織發(fā)展迅速，令罕見病患者的聲音得以傳播得更廣，進(jìn)而幫助改善患者的生存及治療現(xiàn)狀。

在醫(yī)療保障方面，胡奇聰表示，中國(guó)罕見病支付已經(jīng)走到了轉(zhuǎn)折節(jié)點(diǎn)?？v觀發(fā)達(dá)國(guó)家或中等發(fā)達(dá)國(guó)家在罕見病支付方面的歷程，一般在人均GDP超過一萬美元時(shí)期解決高值藥物問題。而中國(guó)2019年人均GDP便已突破1萬美元，預(yù)計(jì)今后我國(guó)相關(guān)部門將會(huì)在罕見病診療領(lǐng)域提供更大的支持。

中國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)未來發(fā)展趨勢(shì)

在產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)方面，中國(guó)罕見病產(chǎn)業(yè)正經(jīng)歷著三大變遷：由外企主導(dǎo)，轉(zhuǎn)向本土藥企、外企百花齊放；由仿制藥物，轉(zhuǎn)向“快速跟隨”及首創(chuàng)新藥；由關(guān)注藥物治療的“特藥模式”，轉(zhuǎn)向以患者需求為導(dǎo)向的生態(tài)模式。

自2015年以來，越來越多本土制藥企業(yè)正在布局罕見病市場(chǎng)，現(xiàn)有入局者包括北?？党伞⒖档倌崴帢I(yè)、德益陽光、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團(tuán)等專注罕見病領(lǐng)域的企業(yè)，博雅輯因、瑞博生物、樞密科技等以罕見病為切入口、主打技術(shù)平臺(tái)的企業(yè)，以及榮昌生物、百濟(jì)神州、和鉑醫(yī)藥等制藥企業(yè)。

毋庸置疑，國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域產(chǎn)品創(chuàng)新仍然處于1.0時(shí)代，相較于腫瘤及特藥領(lǐng)域的2.0乃至3.0時(shí)代較為落后，但是可以看到，一些企業(yè)正在通過自主創(chuàng)新和戰(zhàn)略合作，實(shí)現(xiàn)同類最優(yōu)快跟研發(fā)，進(jìn)而打造首創(chuàng)罕見病藥物的創(chuàng)新醫(yī)藥科技平臺(tái)。

站在新的時(shí)間點(diǎn)上，胡奇聰相信，未來的罕見病產(chǎn)業(yè)一定是政策更完善、資本更關(guān)注、人才更聚集的領(lǐng)域。隨著產(chǎn)業(yè)的不斷發(fā)展，將會(huì)有一批具有國(guó)際視野、面向國(guó)際市場(chǎng)的罕見病本土企業(yè)走出去，帶來一系列具有臨床價(jià)值的原創(chuàng)藥物和技術(shù)，并催生能夠服務(wù)于廣大的罕見病患者的業(yè)態(tài)和生態(tài)。

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