2015年以來，全球基因治療行業(yè)加快發(fā)展，不斷取得突破性進(jìn)展。特別在2017年以后，隨著腺相關(guān)病毒藥物L(fēng)uxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，基因治療行業(yè)迅猛發(fā)展，成為最具發(fā)展?jié)摿Φ娜蛐郧把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一。

基因療法是通過基因工程技術(shù)外源導(dǎo)入正常基因或修飾、操縱基因的表達(dá)等方式，來治療由于基因缺陷或者表達(dá)異常而引起的疾病。基因治療的發(fā)展歷程始于1990年9月14日，當(dāng)時(shí)的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)開始治療第一個(gè)腺苷脫氨酶缺乏性重度聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）患者。

基因治療發(fā)展史

圖片來源：和元生物招募股書

全球基因療法爆發(fā)式增長

上市在售14款；臨床在研1300余項(xiàng)

隨著基因治療發(fā)展，基因治療產(chǎn)品采用的載體安全性和有效性逐漸提升，陸續(xù)有多款基因治療產(chǎn)品獲批上市，據(jù)藥智網(wǎng)不完全統(tǒng)計(jì)，截止目前，全球已批準(zhǔn)上市在售的基因治療藥物共有14款。2020年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額已達(dá)到14億美元。

全球獲批上市在售的基因治療藥物

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、FDA、EMA等

（注：以上數(shù)據(jù)為不完全統(tǒng)計(jì)，如有疏漏，歡迎補(bǔ)充）

其中中國已有2款國產(chǎn)基因治療產(chǎn)品上市，分別是重組人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）和重組人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）；值得提及的是，今又生由深圳市賽百諾公司研發(fā)，于2003年獲CFDA批準(zhǔn)上市，為全球首個(gè)抗腫瘤基因治療產(chǎn)品。

此外，目前國內(nèi)進(jìn)展最快的是復(fù)星凱特的CAR-T產(chǎn)品——益基利侖賽注射液，系由復(fù)星凱特從美國KitePharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)，并獲授權(quán)在中國進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，其上市申請(qǐng)于2021年1月12日進(jìn)入行政審批階段。

與此同時(shí)，在技術(shù)、資本和政策的驅(qū)動(dòng)下，全球基因治療行業(yè)快速升溫，大量基因治療藥物研發(fā)進(jìn)入臨床階段，并自2015年起呈現(xiàn)爆發(fā)式增長。據(jù)ASGCT的數(shù)據(jù)，截至2020年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)超過1,300項(xiàng)；其中約25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。

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全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模將超300億美元

中國成為僅次于美國的第二研究大國

弗若斯特沙利文分析，預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元，中國將達(dá)到178.9億元。

另據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截至2020年底，美國是開展基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的國家，累計(jì)超過650項(xiàng)；其次為中國，累計(jì)超過300項(xiàng)。中國已成為了基因療法藥物研發(fā)主要市場(chǎng)之一，臨床研究數(shù)量僅次于美國，位居全球第二。

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此外，據(jù)藥智數(shù)據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截至目前，國內(nèi)已約有國內(nèi)已約有20余項(xiàng)基因療法進(jìn)入臨床階段，適應(yīng)癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實(shí)體腫瘤疾病上。國內(nèi)基因治療藥物研發(fā)公司有博雅基因、復(fù)星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等，多數(shù)專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞療法。

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復(fù)星凱特和藥明巨諾的兩款CAR-T藥物益基利侖賽和瑞基侖賽已提交上市申請(qǐng)，且分別獲得優(yōu)先審評(píng)和突破性療法認(rèn)定，益基利侖賽已進(jìn)入在審批狀態(tài)，有望成為國內(nèi)首款獲批的CAR-T療法。

盡管目前國內(nèi)獲批的基因療法與國際上有一定的差異，但目前國內(nèi)基因療法正在崛起，相關(guān)藥物的臨床研究正在如火如荼的進(jìn)行中，預(yù)計(jì)未來將還會(huì)不斷有新的基因治療藥物登記研發(fā)，臨床研究階段也會(huì)不斷向前推進(jìn)，可以預(yù)見，不遠(yuǎn)的未來基因療法將加速降落國內(nèi)市場(chǎng)。

數(shù)據(jù)與信息來源：藥智網(wǎng)、藥智數(shù)據(jù)、ASGCT數(shù)據(jù)、和元生物招募股書等公開信息與數(shù)據(jù)